[신약개발] 3편 : ALS 치료제 개발을 위한 전임상 연구 – ALS TDI의 사례

 

전임상 연구에 대한 조금 더 포괄적인 인트로가 필요하신 분들은 아래 포스트를 참조해주세요.

 

 

2025.03.28 - [생물학 맛보기] - [신약개발] 전임상이란? - 전임상의 단계, 중요성, 과정

[신약개발] 전임상이란? - 전임상의 단계, 중요성, 과정

 

 

 

이번 포스트에서는 ALS, 즉 루게릭병 치료제 개발의 사례를 들어 전임상 연구의 중요서에 대해 알아보고자 해요.

 

 

 

 

루게릭병(ALS)은 여전히 치료가 어려운 난치성 신경질환이에요.

 

그래서 많은 연구자들이 새로운 치료제 개발을 위해 전임상 단계에서 치열하게 연구를 이어가고 있어요.

 

 

 

이 중에서도 ALS TDI(ALS Therapy Development Institute)는 ALS 전용 전임상 연구소로, 이 분야에서 가장 포괄적이고 집중적인 연구를 하고 있는 기관이에요.

ALS TDI는 일반적인 바이오 회사처럼 임상까지 직접 진행하지 않고, 전임상 연구에 집중해요. 이들이 발견한 유망한 후보 물질들은, 임상을 진행할 수 있는 외부 파트너에게 넘겨서 ALS 치료제 파이프라인을 풍부하게 만드는 역할을 하죠.
이런 시스템을 'Drug Discovery Engine'이라고 부르기도 해요.

 

 

 

 

ALS TDI에서 나온 주요 약물 후보는?

ALS TDI의 연구 덕분에 몇몇 치료제는 임상시험 단계까지 진입했어요.

 

 

 

 

한 예로Tegoprubart는 ALS TDI 실험실에서 발굴되어 사람 대상 임상시험에 진입했어요.

 

AP101과 Copper ATSM도 ALS TDI의 검증 단계를 거쳐 임상으로 넘어갔고요.

 

현재도 Type-1 PRMT 억제제와 Copper Complexes 같은 물질들이 전임상 단계에서 평가 중이에요.

 

 

 

이처럼 ALS TDI는 여러 치료 가능성을 동시에 탐색하고 있으며, 특정 약물에 올인하지 않고 끊임없이 파이프라인을 넓히는 전략을 취하고 있어요. 그 덕분에 ALS 환자들을 위한 새로운 치료제가 계속해서 준비되고 있는 거죠.